关于新型老年痴呆症药物需要知道的5件事
很长一段时间以来，FDA第一次批准了一种治疗老年痴呆症的新药。随之而来的是强烈的意见(和一些反对意见)。
6月7日FDA批准了一种名为Aduhelm (aducanumab)的药物，以帮助减缓阿尔茨海默氏症导致的认知能力下降。这一声明代表了阿尔茨海默病治疗领域的一个巨大突破——它是自2003年以来第一个获得FDA批准的治疗阿尔茨海默病的新药，也是第一个针对疾病的潜在过程而不仅仅是缓解症状的药物。
如果你或你所爱的人是六百万患有阿尔茨海默氏症的美国人之一，你可能对这个重大新闻有很多感觉和疑问。Aducanumab的批准引起了科学界和媒体的高度关注(并在过程中产生了一些争议)。但每个人都想知道答案的问题呢?患者如何获得这种药物?
让我们来看看基本的:
1.Aduhelm (aducanumab)是第一个治疗老年痴呆症的同类药物。
这种药是一种种抗体抗体疗法．这是一种针对β淀粉样蛋白的静脉治疗，它是一种蛋白质化合物，在大脑中积累，是阿尔茨海默病进展的标志之一。芝加哥阿尔茨海默氏症协会医学和科学关系副主席希瑟·斯奈德博士说:“这种疗法得到了食品和药物管理局的批准，因为它证明它可以清除β淀粉样蛋白。”淀粉样斑块的减少被认为有助于减缓痴呆症的进展。
以前的阿尔茨海默氏症的治疗方法已经被设计用来帮助记忆丧失或脑雾等症状，但还没有任何东西被批准来延缓疾病本身的进程。“Aducanumab是第一种真正针对潜在生物学的治疗，”斯奈德说。这就是这种药物在该领域如此具有革命性的原因。
2.它是通过加速审批的，因为它满足了治疗以前无法治疗的疾病的“未被满足的医疗需求”。
斯奈德解释说:“加速审批可以让FDA根据所谓的替代物或中间终点，批准一种填补未满足医疗需求的严重病症的药物。”这意味着终点(在本例中，是大脑β -淀粉样蛋白的减少)被认为对患者有益，但并没有100%得到证明。
由于阿尔茨海默病给很多人带来了巨大的负担，而且缺乏这样的治疗方案，FDA决定通过快速通道批准aducanumab。人们期望制药公司(Biogen)在向更多的人推出这种药物时，提供有关其安全性和有效性的最新信息，从而提供更多的具体证据，证明这种药物的效果如何。
3.FDA的决定引起了强烈的意见——有些积极，有些消极。
并不是每个人都对aducanumab的批准感到高兴——事实上，是FDA的咨询委员会去年11月拒绝为该药背书他说，缺乏证据表明它确实会减缓疾病的进展。自FDA宣布该计划将获得批准以来，该委员会的三名成员已经辞职。尽管如此，像阿尔茨海默氏症协会这样的知名组织已经做到了赞扬了FDA的决定，指出这对阿尔茨海默病患者及其家人有直接的潜在好处。
这就是为什么不是所有人都对aducanumab如此确信的原因:它只在3482名患有轻度至中度认知障碍的老年痴呆症患者中进行了测试，而且并不是所有研究都显示了这种药物的积极益处。“审判很复杂，因为他们很早就停止了，”斯奈德说。“其中一项试验是阳性的，另一项则不是。在科学界，因为这不是我们通常看到的治疗途径，在这方面有很多问题。”减少-淀粉样蛋白是否真的有助于保存记忆和认知能力也存在一些不确定性，同时也存在一种名为aria -淀粉样蛋白相关成像异常(大脑肿胀的一种)的副作用。在其中一项试验中，34%服用最高剂量aducanumab的人出现了ARIA，但其中80%的病例没有症状。有20%的ARIA患者出现了头痛和精神错乱等症状，这些症状被认为是暂时的(尽管显然需要更多的研究来研究这种药物的潜在长期风险和益处)。
Snyder指出，阿尔茨海默病协会认为FDA的批准是朝着正确方向迈出的一步:“我们已经评估并认为FDA在批准该药物的同时也需要进一步研究是正确的。”
4.访问仍然是一个主要问题。
百健科技将aducanumab定价为每年56000美元(是的，你没看错)。该公司预计将在未来几周内向900个治疗中心运送这种药物。到目前为止，我们不太清楚私人保险是否会覆盖治疗费用，如果覆盖的话，病人的自付费用是多少。该药物预计将纳入医疗保险，但患者可能仍要自己承担部分费用。
6月12日，老年痴呆症协会发布了一份声明称aducanumab的价格“不可接受”并呼吁公平、可持续地获得这种新药。斯奈德指出，由于这种药物是专门针对-淀粉样蛋白的，医生需要做诊断性测试来确认-淀粉样蛋白的存在，以便开具该药。这可能会进一步增加病人的医疗费用。
5.进一步的研究可能会告诉我们更多——但现在，和你的医生谈谈。
关于aducanumab令人兴奋的事情(除了是一种突破性的治疗形式)是它为阿尔茨海默病的进一步研究和治疗带来了希望。史奈德说:“历史告诉我们，新类别药物的首个获批会给该领域注入活力。”“随着我们对这种疾病理解的加深，这种创新和兴奋(可以生成)发展新的想法和新的潜在治疗方法。”
还有其他针对阿尔茨海默氏症生物学不同方面的临床试验。“这是一种复杂的疾病，在治疗方面可能需要多管齐下，”Snyder说。希望这种药物只是未来同类药物的第一个。
目前，老年痴呆症患者和护理人员所能做的最好的事情就是与他们的医生进行诚实的对话。斯奈德说:“下一步很重要的一步就是与他们的医疗服务提供者讨论这是否可以作为一种选择。”你的医生可以随时告诉你是否适合使用aducanumab，如果适合，如何以最安全、最实惠的方式获得它。
阿尔茨海默氏症统计:阿尔茨海默氏症协会。(补充)“事实与数字”。https://www.alz.org/alzheimers-dementia/facts-figures
FDA批准Aducanumab:美国食品和药物管理局。(2021年)《FDA批准阿尔茨海默病新疗法的决定》。https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
β淀粉样蛋白:阿尔茨海默氏症协会。(2017.)《淀粉样蛋白与淀粉样蛋白假说》。https://www.alz.org/national/documents/topicsheet_betaamyloid.pdf
阿尔茨海默病协会关于FDA批准的声明:阿尔茨海默氏症协会。(2021年)“阿尔茨海默病协会欢迎FDA批准Aducanumab。”https://www.alz.org/news/2021/alzheimers-association-fda-approval-aducanumab
阿尔茨海默氏症协会关于获取的声明:阿尔茨海默氏症协会。(2021年)《新阿尔茨海默氏症的下一步治疗》。https://www.alz.org/news/2021/next-steps-for-new-alzheimers-treatment
