让我们谈谈多发性骨髓瘤的治疗
这种疾病的每个病例都是不同的,所以每个治疗方案也是不同的。这些选择可能有点复杂,但这些潜在选择的概述将帮助您更清楚地了解前方的道路。
所以你有多发性骨髓瘤(或者你认识的人有)。而你在寻找反击的最佳方式。你在网上读到的很多关于这种疾病的信息可能令人沮丧,但我们的专家希望你知道,事情并不像看起来那么惨淡。在过去的几年里,这种疾病的预后得到了突飞猛进的改善,现在医生们手头上有大量的靶向药物。虽然多发性骨髓瘤(MM)被认为是无法治愈的,但人们比以往任何时候都活得更长、更好。
我们的专业小组
我们拜访了一些国内顶尖的多发性骨髓瘤专家,尽可能为您带来最新的信息。
辛迪·巴尔加,医学博士
医疗肿瘤科医生,助理教授
塔夫斯医学中心,塔夫斯大学医学院
波士顿,马
Myo知情人士说,医学博士
血液学临床副教授
希望市综合癌症中心
杜阿尔特,
丽贝卡Silbermann,医学博士
血液学/肿瘤学助理教授
俄勒冈州健康与科学大学医学院
波特兰,或
医生们还不知道MM的确切病因,但这可能与DNA损伤和染色体差异有关。被称为“癌基因”的基因触发细胞生长,而“肿瘤抑制基因”则减缓细胞生长——在多发性骨髓瘤患者中,这些基因是不同的。正常的人类细胞有46条染色体,但是MM肿瘤细胞经常被发现要么缺少一条染色体的一部分,要么染色体混合,其中的一些部分被打乱了正常的顺序。
有针对性的药物和免疫治疗药物是靶向癌细胞中某些蛋白质和受体的疗法,以缓慢生长或提高人的免疫系统,以帮助它破坏这些细胞。正在经常发现和测试这些药物的新版本。MM的电流靶向和免疫疗法药物包括免疫调节剂(IMID),检查点抑制剂,单克隆抗体,蛋白酶体抑制剂,免疫抑制剂,干扰素和使用T细胞的细胞免疫疗法。
不,目前还不能治愈。但它是可以治疗的。在过去的十年中发现了许多新的治疗方法,一些医生开始称其为一种可以成功控制多年的“慢性”疾病。
化疗被广泛应用于MM,因为它可以靶向体内任何地方的骨髓瘤癌细胞。虽然有些药物是药丸形式,但化疗通常是在诊所或医生办公室通过静脉“输注”或注射直接进入人的血液。
什么是多发性骨髓瘤?
多发性骨髓瘤(MM)是一种罕见的血癌,涉及骨髓肿瘤,有时不止一个点。由于这些肿瘤在骨骼内占据的空间越来越大,它们使健康的骨髓无法产生抗感染的白细胞和红细胞,而白细胞和红细胞负责向身体各处输送氧气。
The average American’s risk of getting MM (also known as Kahler disease or plasma cell myeloma) at some point in their lifetime is just one in 132. About 30,000 cases of MM are diagnosed every year, and there are an estimated 130,000 people living with it in the U.S. today.
像任何癌症一样,mm是一个严重的条件。但随着10年前,疾病的人们今天比他们所做的更加光明的未来。在过去十年中已经批准了几个新的治疗,并存活率继续上涨。
今天,在确诊后至少存活5年的人的百分比超过50%。对于早期被诊断为MM的人来说,前景甚至更好——5年生存率超过70%。
早期多发性骨髓瘤的治疗
如果你的多发性骨髓瘤是在其早期阶段发现的——被称为闷烧性多发性骨髓瘤(SMM)——你可能不需要治疗。SMM被认为是一种癌前病变,当你的医生在你的血液测试中发现一些不正常的原因时,通常会被发现。大多数患有多发性硬皮病的人并没有患上全面的多发性硬皮病(专家也不知道为什么)。如果你患有SMM,你的医生可能会开“观察等待”的处方,包括定期验血和其他筛查,以监测疾病,看看它是否在发展。
重要的是,更好的研究可以让医生了解如何确定哪些SMM患者发展为癌症的风险最高。马萨诸塞州波士顿达纳法伯癌症中心(Dana-Farber Cancer Center)的研究人员在2020年进行的一项研究中发现,某些免疫系统细胞的RNA变化表明,患者患多发性骨髓瘤的可能性增加。
I、II、III期多发性骨髓瘤的治疗
如果你的多发性骨髓瘤是更先进的,你将需要治疗,以去除癌症和/或帮助防止它的进展。你的癌症护理团队会考虑几种不同的策略。第一个可能是化疗。
多发性骨髓瘤化疗
化疗药物杀死癌细胞。它被广泛应用于MM,因为它可以治疗体内任何地方的多发性骨髓瘤。虽然一些化疗药物可以以药丸的形式服用,但化疗通常是在诊所或医生办公室通过静脉“输注”或注射直接进入患者的血液。
化疗的剂量以几周为周期,这样你就可以在每次治疗后休息和恢复,然后再接受另一次治疗。需要化疗的时间长短不一,但通常持续4到6个月。
根据疾病的进展和医生为你安排的其他治疗,你可能会在三个不同的阶段接受化疗:
诱导化疗:同时给予这种化疗和其他药物的组合,以杀死尽可能多的癌细胞。这个阶段的化疗可以持续几个月。
巩固化疗:这种Chemo循环被给予骨髓或干细胞移植的人。这是一个较短的疗程,基本上是第一个的“助推器”。
维护化疗:通常,这涉及长时间的低剂量药物,意味着防止复发。
常见的多发性骨髓瘤化疗药物
有许多不同的化疗药物用于对抗多发性骨髓瘤。你的医生会推荐哪种,剂量是多少,这取决于你的特定癌细胞的特性,你症状的严重性,以及你的年龄。
更密集的化疗通常用于较年轻的患者,以及那些计划继续进行骨髓移植的患者。化疗药物可以单独使用,也可以与其他化疗药物联合使用。治疗MM的化疗药物包括:
Adriamycin,Doxil.(多柔比星)
alkeran.(美法仑)
BiCNU(卡氮芥)
环磷酰胺,Neosar(环磷酰胺)
Platinol(顺铂)
Toposar, VePesid(依托泊苷)
化疗的副作用
您可能听说过化疗会导致令人不快的副作用。它可以,这是真的。也就是说,其他新药物可以同时开展规定,以帮助您感觉更好,使治疗更容易。化疗的一些副作用可能包括:
胆固醇和血糖升高
便秘或腹泻
乏力
生育问题。一些化疗药物会导致年轻女性过期更年期或变得不孕。想要在治疗后有孩子的妇女可以选择在开始化疗之前冻结鸡蛋。
脱发
感染风险
口腔溃疡
恶心想吐
神经和其他伤害。某些化疗药物可能会损害你的神经,导致刺痛和麻木。一些药物 - 特别是如果使用长时间 - 可以损害心脏细胞。
皮疹或荨麻疹
治疗多发性骨髓瘤的其他药物
由于外科医生无法进入并切除实体瘤,药物治疗是多发性骨髓瘤治疗的关键。有效药物的宝库在不断增加,对于MM患者来说,经常会同时服用两种、三种、甚至四种或更多的药物,以针对疾病的多种途径。例如,增强骨骼的药物有助于防止骨折,而靶向疗法则攻击癌细胞内的特定蛋白质。
药物的确切组合取决于你的疾病阶段,癌细胞本身的基因和分子差异,你的年龄,以及你最能耐受的药物。随着时间的推移,你可能需要不止一次地更换药物——从一种药物组合切换到另一种,以防止病情恶化。
靶向治疗
靶向药物——有时被称为“新”疗法——是针对癌细胞中非常特定的蛋白质或基因来限制生长的药物。你的医生会对你的癌细胞进行DNA测试和其他测试,以确定哪些是目标。与化疗不同,这些靶向药物通常不会对健康细胞和组织造成很大伤害。一些类型的靶向药物用于治疗MM包括:
组蛋白去乙酰化酶抑制剂(Panobinostat)
单克隆抗体(Elotuzumab, Daratumumab)
蛋白酶体抑制剂(Bortezomib,Carfilzomib,Ixazomib)
靶向治疗的副作用
副作用因药物而异,但可能包括:
贫血
便秘或腹泻
乏力
发热
更高的感染风险
恶心想吐
皮疹
四肢刺痛(周围神经病变)
免疫疗法如何治疗多发性骨髓瘤?
免疫治疗药物——也被称为“生物制剂”——让你的免疫系统做好准备,让它自己对抗癌症。它们还会饿死癌细胞赖以生长的血液。治疗MM的免疫疗法包括:
Pomalyst(氯溴胺)Panobinostat(组蛋白脱乙酰酶抑制剂)
Revlimid的(lenalidomide)
Symovir,泰洛米蒂德(萨力多胺)
其他类型的免疫疗法也可能被证明是有效的。2021年的一项研究新英格兰医学杂志发现新型嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法改善了近75%的多发性骨髓瘤患者的癌症症状,这给未来带来了很大希望。
免疫治疗的副作用
副作用因药物而异,但可能包括:
背疼
腹泻、腹痛
发热
乏力
失眠
皮疹
皮质类固醇扮演什么角色?
皮质类固醇可减少炎症,肿胀和疼痛,也可能有助于化疗副作用,如恶心和呕吐。他们通常是用mm的人的“药物鸡尾酒”的一部分。多种骨髓瘤中使用的最常见的是泼尼松和地塞米松。
皮质类固醇的副作用
大多数皮质类固醇的副作用是暂时的,有些人比其他人更好地处理这些药物。它们包括:
搅动
高血糖
增加食欲
易怒
睡眠困难
体重增加
如果长期服用糖皮质激素,可能会导致库欣综合征,这是一种代谢疾病,可导致糖尿病、疲劳和其他问题。
强骨药物如何使用?
因为多种骨髓瘤可以削弱骨骼,所以有些人可以给予骨骼加强药物长达两年的药物,以帮助减缓骨损伤并减少骨痛和骨折的风险。两种批准的类型是:
二膦酸盐:这包括药物Aredia(磷酸盐)和Zometa(zoledronic酸)
RANK配体抑制剂:通常为Prolia(denosumab)
骨骼药物的副作用
骨骼加强药物可能导致:
腹部疼痛
身体疼痛
发热
在极少数情况下:无法解释的颌骨感染,牙齿损失和骨质损失
多发性骨髓瘤处理的辐射
外部光束辐射治疗使用高能x射线杀死癌细胞,帮助降低癌症复发的几率。并不是所有的MM都使用放射治疗,但当使用时,它是通过一种x光机将一束辐射指向癌症集中的区域。治疗经常进行(有时每天进行),并往往持续数周。
虽然有些人在放射治疗中几乎没有任何副作用,但其他人的情况则更糟。而且,副作用可能会在治疗后立即出现,也可能在几周或几个月后出现。它们通常会消失,但也有一些会留下来。最常见的副作用是治疗区域的发红、起泡或脱皮,加上恶心、腹泻和疲劳。
多发性骨髓瘤和骨髓移植
骨髓移植(也称为干细胞移植),加上高剂量的化疗,是一种治疗多发性骨髓瘤的方法,通常用于较年轻的患者和那些病情严重的患者。
下面是它的工作原理:
干细胞被称为造血细胞活在骨髓里,制造你所有的血细胞。
在骨髓移植中,健康的造血细胞从你或捐赠者那里收集,然后通过静脉注射给你。
它们进入骨髓,生长成健康的红细胞、白细胞和血小板。
当你自己的细胞被移植时,它被称为自体移植;如果细胞来自捐赠者(通常是兄弟姐妹),这被称为同种异体移植.
骨髓移植往往会引起相当严重的副作用,类似于化疗。出血和严重的感染也可能发生。
在供体干细胞的同种异体移植中可能发生最危险的并发症。它被称为移植物与宿主疾病(GVHD),是供体免疫细胞开始攻击受体组织的条件。GVHD是可治疗的,但潜在的致命。
临床试验怎么样?
多发性骨髓瘤面临的诸多挑战之一是,随着时间的推移,它往往会对当前的治疗产生耐药性,无论是何种治疗。这就是为什么你可能会在你的MM过程中使用几种不同的药物组合。新的药物和治疗方法正在不断地被研究——如果你的MM已经对几种治疗方法产生耐药性,询问你的医生当前的临床试验。
多发性骨髓瘤治疗可能是令人生畏的,术语有时会令人困惑。如果您不理解彻底的选项,您的医疗团队建议,请以更简单的方式再次解释它。它也可能有助于争取朋友或爱人的帮助,先和你一起去约会。随着贷款情感支持(我们都可以使用其中一些!),您的预约伙伴可以采取详细的笔记并记下您下次询问的问题。
没有人说经过多种骨髓瘤治疗很容易。最重要的是有治疗,你确实有选择涉及健康。
多发性骨髓瘤与预后:多发性骨髓瘤研究基金会(MMRF)(2020).“多发性骨髓瘤预后。”themmrf.org/multiple-myeloma/prognosis/
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RNA变化:自然的癌症。(2020)。“单细胞RNA测序显示多发性骨髓瘤前体阶段的免疫微环境受损。”https://www.nature.com/articles/s43018-020-0053-3
多发性骨髓瘤和化疗:美国临床肿瘤学协会。(2018)。《多发性骨髓瘤:治疗类型》cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/types-treatment
多发性骨髓瘤和其他药物:起到了推动作用.(2019)。“多发性骨髓瘤治疗方案。”Emedicine.Medscape.com/Article/2006866-Overview.
CAR-T细胞疗法:新英格兰医学杂志。(2021)。十卡丁烯紫苏治疗复发和难治性多发性骨髓瘤https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2024850
多发性骨髓瘤和辐射:美国癌症协会。(2020).“多发性骨髓瘤的放射治疗。”cancer.org/cancer/multiple-myeloma/treating/radiation.html
多发性骨髓瘤和骨髓移植:美国癌症协会。(2020)."多发性骨髓瘤的干细胞移植"Cancer.org/cancer/Multiple-Myeloma/treating/stem-Cell-Transplant.html.